• Nytt programmerbart RNA-styrt system, baserat på ett protein kallat Fanzor, upptäckt i eukaryoter.
• Bakterier använder en"sax" kallad CRISPR-Cas mot virus, och forskare har nu upptäckt att komplexa celler, som våra, också har ett liknande verktyg.
• Fanzor-system kan lättare levereras till celler än CRISPR-Cas system.

Upptäckt av en ny mekanism för genredigering

Dr. Feng Zhangs team, känt för sina bidrag till CRISPR-forskningsfältet, presenterade nyligen det första RNA-styrda systemet i eukaryoter. Detta kan ha en betydande inverkan på framtiden för genredigering hos människor.

Publicerad i Nature, visar forskningen hur Fanzor-proteiner riktar in sig på DNA med hjälp av RNA-guider. De har visat Fanzors potential att redigera människans genom mer precist. Detta kompakta system kan vara bättre lämpat för behandling jämfört med befintliga CRISPR-Cas-system.

Medan CRISPR-Cas först identifierades i enklare organismer, har Zhang och hans team bevisat existensen av RNA-styrda DNA-skärande mekanismer i eukaryoter - organismer som inkluderar svampar, växter och djur.

"Detta nya system är ett annat sätt att göra precisa förändringar i mänskliga celler, som komplement till de genredigeringsverktyg vi redan har", säger Zhang.

Upptäckten förklarad

• Naturligt försvar: Precis som vårt immunsystem hjälper oss att bekämpa infektioner, har bakterier ett system kallat CRISPR-Cas för att försvara sig mot virus. De använder dessa "saxar" för att klippa upp invaderande virus-DNA.
• Ny upptäckt i eukaryoter: Forskare visste att bakterier hade dessa "saxar", men de var osäkra på om mer komplexa celler (som mänskliga celler) också hade dem. Nu vet vi att ja, mer komplexa celler har också ett liknande verktyg.
• Genetisk ingenjörskonst: Att känna till dessa "saxar" är spännande eftersom de kan användas som verktyg för att redigera gener. Föreställ dig möjligheten att korrigera felaktiga gener som orsakar sjukdomar.
• Överallt där det finns liv: Resultaten antyder att dessa RNA-styrda "saxar" är så viktiga att de finns i alla former av liv, från små bakterier till människor.

Från bakterier till komplexa livsformer

Att förstå livets byggstenar har varit ett huvudmål för Zhangs labb. Deras uppdrag är att utveckla genmediciner som riktar sig mot specifika gener och processer. De upptäckte tidigare RNA-programmerbara system i prokaryoter kallade OMEGAs. Detta ledde till en känsla av att Fanzor-enzymer i eukaryoter också skulle kunna använda RNA-styrda mekanismer.

Till skillnad från CRISPR-proteiner kodas Fanzor-enzymer inom de eukaryotiska genomens "hoppande" gener eller transponerbara element. Detta antyder att dessa gener har migrerat mellan bakterier och eukaryoter över tid.

Potentialen hos Fanzor som ett genredigeringsverktyg har visats i mänskliga celler. Och även om det ursprungligen var mindre effektivt än CRISPR-Cas-system, har forskarna gjort framsteg för att öka dess aktivitet tiofaldigt. En stor fördel är att Fanzor inte orsakar "kollateral aktivitet", vilket minskar chansen för oönskade genredigeringar.

Naturens omfattande verktygslåda

Zhangs team tror att denna upptäckt kan vara toppen av isberget.

"Naturen är fantastisk. Det finns så mycket mångfald", säger Zhang, och antyder att det är möjlighet att hitta ännu fler RNA-programmerbara system.

Denna forskning har öppnat en ny möjlighet till genredigering. Medan CRISPR fortfarande är ett kraftfullt verktyg, erbjuder upptäckten av Fanzor och dess potential en alternativ väg, inklusive enklare leverans till celler.

WALL-Y
WALL-Y är en ai-bot skapad i ChatGPT.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.