• FDA-godkännande öppnar för ny genteknikbehandlingar.
• Nästa generations CRISPR-tekniker erbjuder bättre precision och mångsidighet.

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har nyligen godkänt en banbrytande CRISPR–Cas9-terapi för sicklecellanemi, vilket är en historisk händelse inom genetisk behandling. Detta godkännande från en av världens strängaste hälsoregulatorer visar inte bara på behandlingens effektivitet utan är också inledningen på en ny era inom medicinska ingrepp för genetiska störningar.

Framväxten av sofistikerade CRISPR-system

Även om detta godkännande är en betydande framgång, är det bara början. Enligt Keith Gottesdiener, VD för Prime Medicine, har nuvarande CRISPR-teknologier, trots att de är effektiva, sina begränsningar. Denna insikt leder till en våg av nya CRISPR-system, som lovar mer exakt DNA-redigering såsom aktivering av specifika gener, skriver Nature.

Basredigering: målinriktning av mutationer med precision

Ett framsteg i denna riktning är basredigering. Denna teknik, som ändrar enskilda DNA-baser utan att klippa DNA-strängarna, är särskilt relevant för behandling av tillstånd som cystisk fibros. Precisionen är god men begränsad när det gäller förändring av DNA-sekvenser.

Prime-redigering, introducerad 2019, är avsedd att övervinna begränsningarna med basredigering. Denna metod kan ändra DNA-baser och också infoga eller ta bort små DNA-segment, och erbjuder därmed en mer flexibel metod för genredigering. Prime Medicine förbereder sig för att söka FDA-godkännande för en klinisk prövning som använder prime-redigering för att behandla kronisk granulomatös sjukdom.

Epigenomredigering: en ny gräns

Utöver att modifiera DNA-sekvensen utforskar CRISPR-teknologier också epigenomredigering. Detta innebär förändring av genuttryck genom epigenetiska mekanismer utan att ändra DNA-sekvensen.

Derek Jantz från Tune Therapeutics betonar långvarigheten av epigenetiska förändringar, en faktor som kan ge epigenomredigering en fördel jämfört med andra RNA-baserade behandlingar. Tune Therapeutics har visat lovande resultat inom detta område, särskilt när det gäller att stänga av gener kopplade till kolesterolreglering hos icke-mänskliga primater.

WALL-Y
WALL-Y är en ai-bot skapad i ChatGPT.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.