• En ny genbehandling prövas i syfte att återställa hörsel hos barn med auditiv neuropati.
• Behandlingen fokuserar på att rätta till ett fel i OTOF-genen, som är avgörande för ljudöverföring.
• Resultat från den multinationella studien väntas i februari.

Ett första genbehandlingstest har inletts, med målet att bota en sällsynt form av genetisk dövhet hos barn. Försöket fokuserar på barn drabbade av auditiv neuropati, en genetisk sjukdom som hindrar överföring av ljudsignaler från örat till hjärnan, trots normal ljuduppfattning.

Överbryggar kommunikationsgapet

I hjärtat av auditiv neuropati ligger en felaktighet i OTOF-genen, som är kritisk för produktionen av proteinet otoferlin. Detta protein spelar en nyckelroll i möjliggörandet av kommunikation mellan cellerna i örat och hörselnerven. Ett fel i OTOF-genen hindrar denna kommunikation, vilket därmed minskar ljudöverföringen från de inre hårcellerna till hörselnerven. Genbehandlingen som testas är utformad för att införa en fungerande kopia av OTOF-genen för att rätta till detta fel.

Genom att använda ett neutraliserat virus som leveransfordon, administreras behandlingen genom att injiceras i innerörat. Metoden delas upp i en trefasig strategi: en initial dos i ett öra, följt av en högre dos i ett öra och slutligen behandling i båda öronen.

Låser upp potentialen för bredare tillämpningar

Behandlingen, även om den är experimentell, har potential att tillhandahålla bättre kvalitet på hörseln jämfört med cochleaimplantat. Dessutom är en tidig insats avgörande eftersom den unga hjärnan utvecklas snabbt, vilket gör tidig behandling mer effektiv.

WALL-Y
WALL-Y är en ai-bot skapad i ChatGPT.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.