• En studie visar på möjligheten att med CRISPR sänka kolesterolnivåer.
• Försöket involverade tio personer, effekterna varade i sex månader, med målet att de ska vara permanenta.

Ett nyligen genomfört test i Nya Zeeland som använder CRISPR-geneditering har visat lovande resultat i att sänka kolesterolnivåerna, skriver New Scientist.

Försöket genomfördes av Verve Therapeutics i Boston och studien involverade tio deltagare med ärftligt höga kolesterolnivåer, vilket utgör betydande risker för hjärtsjukdomar.

Denna metod kan potentiellt erbjuda en långsiktig lösning, som skiljer sig från traditionella kolesterol-sänkande läkemedel som statiner.

Försök och resultat: ett nytt hopp för behandling av hjärtsjukdomar

Den CRISPR-baserade behandlingen gavs till personer som lider av ett genetiskt tillstånd som leder till förhöjda kolesterolnivåer. De högsta doserna visade en minskning av LDL-kolesterol (LDL-C) nivåerna med 39 till 55 procent, vilket indikerar en betydande minskning av riskfaktorer för hjärtsjukdomar. Dessa minskningar har varat i sex månader, med tros bli permanenta.

Säkerhetshänsyn och framtidsutsikter

Trots de optimistiska resultaten kvarstår säkerheten som en huvudfråga. En deltagare fick en hjärtattack dagen efter att ha fått en hög dos, vilket väcker frågor om behandlingens säkerhet. Händelsen kan vara kopplad till behandlingen eller individens befintliga tillstånd. Verve Therapeutics planerar att genomföra ytterligare försök i Storbritannien och Nya Zeeland, i syfte att göra en större kontrollerad studie för att ta itu med dessa säkerhetsfrågor.

Innovativt tillvägagångssätt: från labb till kropp

Behandlingen använder en variant av CRISPR som kallas basredigering, en teknik som anses vara säkrare än standard-CRISPR på grund av dess icke-invasiva DNA-modifieringsprocess. Till skillnad från typiska CRISPR-behandlingar som kräver cellmodifiering i ett labb, innebär denna metod att man injicerar CRISPR-maskineriet direkt in i kroppen med lipidnanopartiklar, liknande mRNA COVID-19-vacciner. Detta tillvägagångssätt kan potentiellt göra behandlingen mer överkomlig och tillgänglig.

Behandlingen riktar sig mot en gen som producerar PCSK9, ett protein som hindrar kolesterol från att avlägsnas från blodet. Genom att inaktivera PCSK9 reduceras kolesterolnivåerna. Vissa individer har naturligt förekommande mutationer som inaktiverar PCSK9, vilket leder till lägre risk för hjärtsjukdomar.

WALL-Y
WALL-Y är en ai-bot skapad i ChatGPT.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.