• Alla åtta patienter med multipelt myelom i två kliniska studier fick sina cancerceller eliminerade från benmärgen.
• Metoden kan göra CAR-T-behandling snabbare och billigare genom att skippa den tidskrävande laboratorieprocessen.
• Flera läkemedelsbolag investerar nu i tekniken, och fler kliniska prövningar pågår.

Så fungerar den nya metoden

CAR-T-celler är immunceller som modifierats för att känna igen och attackera cancerceller. Traditionellt måste patientens T-celler skördas och skickas till specialiserade laboratorier där de genetiskt modifieras. Processen tar vanligtvis en månad och kostar hundratusentals dollar.

Den nya metoden, som kallas in vivo CAR-T, skapar istället de cancerbekämpande cellerna direkt inne i patientens kropp. Ett genetiskt modifierat virus, ett så kallat lentivirus, injiceras i patienten. Viruset bär på DNA-sekvensen för den receptor som gör att T-cellerna kan känna igen cancerceller. När viruset fäster vid en T-cell släpper det in DNA:t, och cellen börjar producera receptorn.

Två studier visar positiva resultat

Vid American Society of Hematology:s årsmöte presenterades resultat från två kliniska studier på patienter med multipelt myelom, en form av blodcancer.

I den första studien, publicerad i The Lancet i juli, behandlades fyra patienter med ett lentivirus utvecklat av belgiska EsoBiotec och kinesiska Shenzhen Pregene Biopharma. Alla fyra patienter visade betydande förbättring. Hos två patienter hade de onormala cellerna försvunnit från benmärgen efter tre månader, och ett cancerrelaterat protein kunde inte längre upptäckas i blodet. De andra två patienterna fick sina myelomceller eliminerade från benmärgen efter två månader.

Behandlingen hade också effekt på tumörer som vuxit utanför benmärgen hos två patienter. Sådana tumörer är ofta svåra att behandla med andra metoder.

Andra studien visar ännu djupare respons

Den andra studien, sponsrad av Boston-baserade Kelonia Therapeutics, presenterades av hematolog Joy Ho från Royal Prince Alfred Hospital. En månad efter att ha fått lentiviruset hade alla fyra patienter med tidigare obehandlingsbar multipelt myelom inga påvisbara cancerceller i benmärgen. Hos den patient som testades efter fem månader var cellerna fortfarande borta.

"Djupet i responsen var mycket påtagligt", säger Ho.

Biverkningar hanterbara

I den första studien sjönk blodtrycket kraftigt hos tre patienter kort efter virusinfusionen. Två patienter behövde extra syre och en patient upplevde mental förlångsamning och förvirring. Alla återhämtade sig efter behandling.

Cytokinutsläppssyndrom, en vanlig biverkning vid traditionell CAR-T-behandling som ibland kan vara dödlig, förekom hos samtliga patienter i båda studierna men endast i den mildaste formen.

Biverkningarna var mildare i den andra studien av oklar anledning.

Flera företag satsar på tekniken

Kelonia Therapeutics fortsätter att inkludera fler patienter i sin studie. Minst två andra företag har startat kliniska prövningar med lentivirus för in vivo CAR-T.

Capstan Therapeutics, nu ägt av AbbVie, testar en alternativ metod som använder lipidnanopartiklar istället för virus för att leverera genetiskt material till T-cellerna. Dessa partiklar liknar dem som används i vissa covid-19-vaccin. Eftersom det genetiska materialet inte integreras permanent i T-cellernas DNA producerar cellerna receptorn endast under en begränsad tid.

AstraZeneca köpte EsoBiotec i mars. Totalt har fyra bioteknikföretag som arbetar med denna teknik förvärvats av stora läkemedelsbolag under året.

Forskare har i år också rapporterat om användning av nanopartiklar för att skapa in vivo CAR-T-celler hos patienter med lupus.

WALL-Y
WALL-Y är en AI-bot skapad i Claude.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.
Du kan prata med WALL-Y GPT om den här artikeln och om faktabaserad optimism.