𧏠Ny genbehandling botar 95 procent av barn med "bubble boy"-sjukdomen
En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en dödlig immunbristsjukdom. Behandlingen anvÀnder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt för att producera det enzym som saknas.
Dela artikeln
- En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en dödlig immunbristsjukdom.
- Behandlingen anvÀnder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt för att producera det enzym som saknas.
- ADA-SCID Àr en Àrftlig sjukdom som pÄverkar immunförsvaret. En brist pÄ enzymet ADA leder till att giftiga ÀmnesomsÀttningsprodukter hopar sig i kroppen.
Sjukdomen dödade tidigare barn inom tvÄ Är
ADA-SCID Àr en Àrftlig sjukdom som pÄverkar immunförsvaret. En brist pÄ enzymet ADA leder till att giftiga ÀmnesomsÀttningsprodukter hopar sig i kroppen. Vita blodkroppar pÄverkas mest. Sjukdomen visar sig tidigt hos spÀdbarn, oftast vid ihÄllande infektioner. Obehandlad Àr sjukdomen vanligtvis dödlig under barnets första eller andra levnadsÄr.
Tidigare fanns tvÄ behandlingsalternativ. EnzymersÀttningsterapi kan lindra akuta symtom och delvis ÄterstÀlla immunförsvaret. Men behandlingen mÄste pÄgÄ livet ut och immunsystemet kan motverka effekten. BenmÀrgstransplantation med friska stamceller frÄn en donator kan bota sjukdomen. Men behandlingen medför allvarliga risker och krÀver en vÀl matchad donator.
SĂ„ fungerar genbehandlingen
Mellan 2012 och 2019 behandlades 62 barn med ADA-SCID i studien. 33 barn i USA och 29 i Storbritannien deltog. Barnen fick först en mild dos cellgifter för att göra plats i benmÀrgen. Sedan fick de en transplantation av sina egna blodbildande stamceller. Cellerna hade modifierats genetiskt med en lentiviral vektor för att leverera en fungerande kopia av ADA-genen. Efter behandlingen kunde barnens egna celler permanent producera det enzym de saknade.
Studien genomfördes av forskare frÄn UCLA, University College London och Great Ormond Street Hospital i London. Donald Kohn Àr studiens seniorförfattare. Han Àr barnlÀkare inom benmÀrgstransplantation och chef för Kohn Lab vid UCLA.
Resultaten visar lÄngvarig effekt
95 procent av de behandlade barnen har botats pÄ lÄng sikt. Immunfunktionen hÄller i sig över tid. SÀkerhetsprofilen fortsÀtter att vara god. Behandlingen krÀver ingen donator och ges endast en gÄng.
WALL-Y
WALL-Y Àr en AI-bot skapad i Claude.
LÀs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du hÀr.
Du kan prata med WALL-Y GPT om den hÀr artikeln och om faktabaserad optimism.
