Toppen! Nu Àr du prenumerant pÄ Warp News
HÀrligt! Genomför ditt köp i kassan för full tillgÄng till Warp News
Varmt vÀlkommen tillbaka! Du Àr nu inloggad.
Tack! Kolla din inkorg för att aktivera ditt konto.
Klart! Din faktureringsinformation Àr nu uppdaterad.
Uppdateringen av faktureringsinformationen misslyckades.
🧬DNA-terapi kan vara lösningen för barn som föds utan immunförsvar

🧬DNA-terapi kan vara lösningen för barn som föds utan immunförsvar

I ny studie botades 48 av 50 barn med allvarlig immunsjukdom. Resultatet presenterades nyligen i New England Journal of Medicine.

Per Söderström
Per Söderström

En del barn föds utan fungerande immunförsvar. Det innebÀr att de Àr extremt utsatta för smitta i samband med alla former av aktiviteter och kontakter.

Ett team bestÄende av Dr. Donald Kohn frÄn University of California, Los Angeles, och Dr. Claire Booth frÄn Great Ormond Street Hospital har under mÄnga Är forskat kring hur gener kan anpassas för att göra det som de varit avsedda för. Redan 2008 fick de idén som nu, tretton Är senare, resulterat i en studie med femtio medverkande barn. Resultatet presenterades den 11 maj 2021 i New England Journal of Medicine.

Studien startade redan 2012 och har omfattat kliniska försök med femtio barn, som följts upp efter tvÄ och tre Är. Barnen var födda med undermÄligt immunförsvar. FyrtioÄtta av dessa barn blev friska efter en behandling - och upplevde inga biverkningar.

LÄgt fungerande immunförsvar kan bero pÄ att den sÄ kallade ADA-genen Àr i olag. Just den genen reglerar i normala fall kroppens produktion av det livsviktiga enzymet adenosine deaminas. Har man problem med ADA-genen kallas sjukdomen ADA-SCID.

Dr. Donald Kohn, UCLA - mÄnga Ärs forskning har givit resultat

Metoden gÄr, mycket förenklat, ut pÄ att man samlar in ett prov av barnets stamceller- den celltyp som har med produktion av blodkroppar att göra. Dessa celler Àr inblandade i att skapa alla typer av blod- och immunceller.

I provet för man in en anpassad frisk ADA-gen och cellerna korrigeras. DÀrefter förs cellprovet tillbaka in i barnets kropp. Ingreppet gör att kroppen börjar producera celler med fungerande ADA-gen och dÀrmed Àven den saknade enzymen. Immunförsvaret kan dÄ byggas upp av egen kraft.

Om metoden godkÀnns kan den bli en standard för behandling av ADA-ACID och potentiellt för behandling av andra genetiska tillstÄnd - för att dÀrigenom slippa hitta en givare lÀmplig för benmÀrgstransplantation, med de negativa effekter som ofta förknippas med den sortens lösning, sÀger Dr. Claire Booth, GOSH.

En del av barnen i studien behandlades med celler som varit nedfrusna, vilket visade sig fungera lika bra som de som inte frysts ned. Fördelen med det sÀttet Àr att proverna kan skickas till en klinik pÄ annan plats i vÀrlden. Barn kan dÄ fÄ sin behandling nÀrmare hemmet, med mindre risk för smitta i samband med resor. Studien vÀntar nu pÄ godkÀnnande av myndigheter och forskarna bakom hoppas att resultaten kan leda till att barn kan börja behandlas.

Det hÀr Àr ett av de senaste exemplen pÄ hur genterapi kan komma till anvÀndning inom sjukvÄrden. Vi Äterkommer med flera framöver.

Bild: Sex av barnen som deltog i studien - och som nu Àr friskförklarade - finns med pÄ bilden ovan.

📝 FĂ„ en dos faktabaserad optimism varje vecka.

Bli en del av över 15 000 optimistiska, framtidsinriktade prenumeranter som vill att framtiden kommer snabbare.